糖皮質激素（如潑尼松、地夫可特）是目前唯一被廣泛證明能顯著改變杜氏肌營養不良癥（DMD）疾病進程的藥物，是國際公認的DMD標準治療的核心部分。它們雖然不是治愈方法，但對延緩疾病進展、改善...
糖皮質激素（如潑尼松、地夫可特）是目前唯一被廣泛證明能顯著改變杜氏肌營養不良癥（DMD）疾病進程的藥物，是國際公認的DMD標準治療的核心部分。它們雖然不是治愈方法，但對延緩疾病進展、改善功能和生活質量至關重要。
以下是糖皮質激素對DMD患者的主要效果和機制：
顯著延緩肌肉力量喪失和功能下降：
- 這是最核心的療效。?長期使用糖皮質激素的患者，其肌肉力量的下降速度明顯減慢。
- 具體表現：患者能夠獨立行走的時間更長（平均延長2-5年或更久）。這意味著他們能更晚地需要輪椅，極大地提高了生活質量和獨立性。
改善肺功能：
- 延緩呼吸肌功能的衰退速度。
- 推遲需要呼吸機輔助通氣的時間。
- 降低呼吸道感染和呼吸衰竭的風險。
延緩心肌病的發生和發展：
- DMD患者幾乎都會發生心肌病（心肌受累）。糖皮質激素有助于延緩心肌纖維化和功能下降，對心臟有一定的保護作用。
維持上肢功能：
- 延緩肩部和上肢肌肉力量的喪失，幫助患者更長時間地保持生活自理能力（如自己吃飯、操作電腦等）。
減少脊柱側彎的發生率或延緩其進展：
- 維持獨立行走能力的時間延長，本身就減少了脊柱畸形（如脊柱側彎）的發生風險。
- 即使使用了輪椅，激素也可能通過某種機制（尚未完全明確）減少脊柱側彎的嚴重程度或延緩其進展，從而減少需要脊柱矯形手術的需求。
可能的肌肉再生促進作用（機制尚不完全明確）：
- 一些研究提示激素可能通過上調某些肌營養不良蛋白相關蛋白的表達或激活特定通路，對肌肉纖維的穩定和再生有微弱的促進作用，但這不是主要作用機制。
作用機制：
糖皮質激素改善DMD的主要機制被認為是其強大的抗炎和免疫抑制作用：
- 抑制炎癥反應：?DMD患者肌肉中存在持續的炎癥，大量免疫細胞（如巨噬細胞、T細胞）浸潤會產生促炎因子（如TNF-α, IL-1β），直接損傷肌纖維并阻礙再生。激素能有效抑制這種炎癥級聯反應。
- 免疫抑制：?減少免疫細胞向肌肉組織的募集和活化，減輕免疫介導的肌肉損傷。
- 穩定肌肉膜：?可能與增加某些膜穩定蛋白的表達有關，雖然不能替代缺失的肌營養不良蛋白，但可能在一定程度上減少肌肉損傷。
- 其他機制：?可能影響肌肉纖維類型轉換（傾向于保留更多抗疲勞的慢肌纖維）和減少肌肉壞死過程。
常用藥物和方案：
- 潑尼松：
- 標準劑量：0.75 mg/kg/天（每日一次）。
- 周末大劑量方案：5 mg/kg/天（僅在周六和周日早晨服用，周一至周五不用），這種方案的體重增加等副作用可能更輕微。
- 地夫可特：
- 一種潑尼松的衍生物，保留了激素的抗炎活性，但礦物質皮質激素作用較弱。
- 劑量：約0.9 mg/kg/天（每日一次）。
- 優點：?體重增加、庫欣樣外貌、骨密度負面影響等副作用通常比潑尼松輕一些。引起行為問題的風險也可能略低。
- 缺點：?價格通常比潑尼松昂貴很多。
何時開始治療？
- 專家共識建議在患兒運動功能平臺期或開始出現功能下降早期（通常在?4-6歲左右，且神經發育評估能配合）開始使用。此時患兒通常還能獨立行走，開始激素治療能最大化獲益（延長行走能力）。
- 需要由經驗豐富的神經肌肉專科醫生評估后決定。
重要的副作用和管理：
長期使用糖皮質激素的副作用非常重要且普遍，必須積極監測和管理：
- 體重增加和向心性肥胖：?非常常見，需嚴格控制飲食，增加活動量。
- 庫欣樣外貌：?滿月臉、水牛背。
- 生長發育遲滯/身高增長減慢：?需要監測生長曲線。
- 骨質減少/骨質疏松和骨折風險增加：?必須常規補充鈣劑和維生素D，并建議進行雙能X線吸收檢測（DXA）?定期監測骨密度。嚴重時可能需要雙膦酸鹽治療。
- 行為改變：?可能出現情緒波動、易怒、多動、注意力不集中，甚至攻擊性或抑郁。地夫可特這方面可能略好。
- 白內障：?需要定期眼科檢查。
- 糖代謝異常/糖尿病風險增加：?定期監測血糖。
- 高血壓：?定期監測血壓。
- 胃腸道不適：?有時需要胃粘膜保護劑。
- 感染風險：?尤其水痘等病毒感染，需注意預防和及時處理。
總結：
糖皮質激素（潑尼松或地夫可特）是目前DMD治療的基石藥物。它們通過強大的抗炎免疫抑制作用，顯著延緩肌肉力量喪失、延長獨立行走時間、改善肺功能和心臟保護、減少脊柱側彎風險，從而極大改善DMD患者的功能結局和生活質量。雖然其副作用顯著，但在仔細監測和積極管理下，其帶來的臨床益處遠遠大于風險。使用決策、藥物選擇和劑量調整必須在具有DMD診治經驗的神經肌肉病專科醫生指導下進行，并進行嚴格的副作用監測和管理。
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